Kliininen lääketutkimus hyödyttää sekä potilasta että yhteiskuntaa
Sairauksien syntymekanismeja ymmärretään koko ajan paremmin. Tutkijat löytävät mahdollisia lääkeaihioita sairauden hoitamiseksi tai sen etenemisen hidastamiseksi. Kliinisillä lääketutkimuksilla varmistetaan potentiaalisen lääkkeen tehokkuus kyseisen sairauden hoidossa, turvallisuus potilaalle sekä mahdolliset sivuvaikutukset.
Prekliinisissä tutkimuksissa varmistetaan lääkeaihion turvallisuus ja tehokkuus
Kliiniset lääketutkimukset ovat monivaiheisia ja kestävät useimmiten yli vuosikymmenen. Lähtökohtana kehitystyölle on pitkäjänteisen perustutkimuksen kautta luotu ymmärrys sairauksien syntymekanismeista ja miten niiden etenemiseen voi mahdollisesti vaikuttaa.
Ennen ihmisillä tehtävää testausta, on prekliinisissä tutkimuksissa tehty merkittävästi lääkeaihion kehittämistä ja testausta; varmistettu turvallisuus ihmiselle sekä selvitetty mahdollisia haittavaikutuksia.
Prekliinisissä tutkimuksissa valittuja lääkemolekyylejä testataan esimerkiksi soluista kasvatettujen solulinjojen kautta tai mallintamalla ohjelmallisesti lääkemolekyylin käyttäytymistä ihmiskehossa. Tämän jälkeen vuorossa ovat tarvittaessa koe-eläintutkimukset.
Kliininen lääketutkimus etenee vaiheittain
Kliininen lääketutkimus ihmisillä jaetaan perinteisesti neljään vaiheeseen eli faasiin.
Käytännössä vaiheet voivat edetä limittäin tai ne on yhdistetty suoraan vaiheen I/II tai vaiheen II/III tutkimuksiksi. Vaiheiden yhdistämisellä haetaan nopeutta kehitystyöhön. Toisaalta yhdistäminen tuo mukanaan haasteita. Näitä voivat olla, että hyväksi koettu tiukasti kontrolloitu tutkimusasetelma katoaa, turvallisuusriskit voivat kasvaa ja tutkimuksen ennalta tehty tilastollinen suunnittelu voi heikentyä.
”Vaiheiden yhdistämistä on tehty myös Suomessa menevissä tutkimuksissa. Vaiheesta toiseen siirryttäessä tarvitaan kuitenkin useimmiten potilasturvallisuuden varmistamiseksi tieto lääkeaineen tehosta ja turvallisuudesta ihmiselle. Potilasturvallisuuden varmistaminen on helpompaa selkeiden vaihekohtaisten tarkistuspisteiden avulla. En usko, että eri tutkimusvaiheet tulevat integroitumaan kokonaan,” toteaa dosentti, syöpätautien erikoislääkäri, Fimean kliinisten lääketutkimusten jaoston jaostopäällikkö Kaisa Sunela.
Kuvaaja: Suvi Roiko
Tutkimuksen läpiviennissä potilasturvallisuus on kaiken keskiössä
Suomessa Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea hoitaa tutkimuslupahakemusten käsittelyn. Valtakunnallinen lääketieteellinen tutkimuseettinen toimikunta Tukija antaa siihen eettisen lausunnon. Yhdessä nämä toimijat hyväksyvät lupahakemuksen.
Good Clinical Practice (GCP) on kansainvälinen standardi ihmisiin kohdistuvien kliinisten tutkimusten suunnittelulle, toteutukselle, kirjaamiselle ja raportoinnille. Se määrittelee tutkimuksen läpiviejien vastuut tutkimuspotilaiden oikeuksien, turvallisuuden ja hyvinvoinnin suojelemiseksi sekä kliinisten tutkimustietojen eheyden ja uskottavuuden varmistamiseksi.
Fimea seuraa tarkasti lääketutkimusten edistymistä. Sunela kertoo, että tutkimuksesta on toimitettava Fimealle vuosiraportti vuosittain koko sen ajan, kun tutkimus on Suomessa käynnissä. Vuosiraportissa on raportoitava annettu hoito sekä hoitoon liittyvät haittavaikutukset, kuolemat ja hoidon keskeytykset. Koko tutkimuksen ajan on toimitettava tiedot odottamattomista vakavista tutkimuslääkkeeseen liittyvistä haittavaikutuksista.
Kliinisten lääketutkimusten EU-asetuksen soveltaminen tiivistää eurooppalaista yhteistyötä
Vuonna 2014 voimaan tulleen kliinisten lääketutkimusten EU-asetuksen soveltaminen alkoi 31.1.2022. EU-asetuksella haetaan EU:n kilpailukyvyn parantamista. Samassa yhteydessä tarkennettiin suomalaisia kliinisiin tutkimuksiin liittyviä lakeja.
Asetuksen mukainen toimintamalli tiivistää merkittävästi eurooppalaista yhteistyötä. Tutkimushakemukset, raportit ja loppuraportit tallennetaan Euroopan lääkeviraston (EMA) ylläpitämään CTIS-portaaliin (Clinical Trials Information System), josta myös esimerkiksi suomalaiset terveydenalan toimijat voivat hakea uusimpia tutkimustuloksia. Jäsenmaiden lääkeviranomaiset ja eettiset toimikunnat arvioivat hakemukset samanaikaisesti siten, että yhden jäsenvaltion lääkeviranomainen toimii raportoivana jäsenvaltiona muiden jäsenvaltioiden viranomaisten toimiessa asianomaisina jäsenvaltioina.
”EU-asetuksen käyttöönotto on valitettavasti hidastanut tutkimuslupien myöntämistä maakohtaiseen arviointiin verrattuna. Tutkimuksiin osallistuu 1-20 maata, joten prosessi on hyvin erilainen kuin muilla alueilla, joissa päätöksen tekee yhden maan lääkevirasto. Euroopassa tehtävien kliinisten lääketutkimusten osuus onkin pudonnut 22 prosentista (v. 2013) 12 prosenttiin (v. 2023) tutkimusten valuessa Yhdysvaltoihin tai Kiinaan. Keskusteluja on käynnissä arviointien nopeuttamiseksi,” kertoo Sunela.
Kliininen lääketutkimus hyödyttää sekä potilasta että yhteiskuntaa
”Kliinisiin lääketutkimuksiin osallistuville potilaille mahdollisuus saada käyttöönsä uusia lääkkeitä mahdollisesti jo vuosia ennen kuin ne ovat osa normaalia hoitoprotokollaa on merkittävä etu,” toteaa Sunela.
”Ensimmäistä kertaa syöpälääkettä tutkittaessa kliiniset lääketutkimukset yleensä aloitetaan siitä hoitovaiheesta, kun kaikki käytössä olevat, todistetusti tehoavat lääkevaihtoehdot ovat menettäneet vaikuttavuutensa. Tutkimus tuo siten yhden lisälääkkeen potilaan käyttöön. Jos potilas saisi hoitopolun alkupuolella testattavaa lääkettä eikä saisi siitä vastetta, olisi hän mahdollisesti menettänyt hoitoprotokollan mukaisen mahdollisuuden hoitoon. Kyseessä on eettinen kysymys,” kertoo Sunela. ”Mikäli vastetta todetaan ja lääke on siedettävä, tutkimukset siirtyvät aiempiin hoitolinjoihin”.
Lääketeollisuuden tutkimussäätiön ja ESiOR Oy:n keväällä 2024 toteuttamassa selvityksessä arvioitiin yhden Suomessa toteutetun kliinisen tutkimuksen arvon olevan yhteiskunnalle keskimäärin 10 miljoonaa euroa, kun huomioidaan sekä suorat että välilliset vaikutukset.
Lääketeollisuus ry:n viimevuotisen Lääketutkimuksen yhteiskunnallinen arvo -selvitykseen mukaan yhden kliinisen lääketutkimuksen arvo potilaille on noin 1,2 miljoonaa euroa. Arvo muodostuu lääkkeiden, muun hoidon ja hoidolla saatavan terveyshyödyn arvosta.
Sunela kertoo, että potilaan saama ja yhteiskunnallinen hyöty muodostuu siitä, että lääkettä kehittävä yritys yleensä maksaa hoidossa käytetyt lääkkeet sekä hoito-, kuvantamistutkimus- ja seurantakulut.
Kliiniset lääketutkimukset kasvattavat siihen osallistuvien terveydenhoidon henkilöiden osaamista, jolloin uusien lääkkeiden osaaminen jää Suomeen. Tutkimus tuo korkean osaamisen työpaikkoja sairaaloihin, yliopistoihin ja yrityksiin ja vahvistaa tiedeyhteisöjen toimintaa.
Kliinisten tutkimusten määrä pitää saada nousuun
Suomessa on hyvät edellytykset lisätä kliinistä lääketutkimusta. Tutkijat ovat ammattitaitoisia, biopankit tarjoavat laadukasta tutkimusmateriaalia, syövän perustutkimuksen ja kliinisen lääketutkimuksen yhteistyö toimii ja potilaat ovat yleensä halukkaita osallistumaan tutkimuksiin.
”Kliinisten tutkimusten määrän lasku näyttää Suomessa taittuneen. Vuonna 2024 oli havaittavissa jopa pientä nousua uusien tutkimushakemusten määrässä määrän ollessa 113,” kertoo Sunela. Osallistujia hakevat kliiniset lääketutkimukset löytyvät Fimean verkkosivuilta.
Euroopassa eniten kliinisiä sarkoomien lääketutkimuksia tekevät Hollanti, Italia, Belgia, Espanja, Ranska ja Tanska. Suomi on huomioitaessa kaikki lääketutkimukset 13. tutkimusmäärissä OECD-maavertailussa.
Sarkoomien osalta haasteen kliinisille lääketutkimuksille tekee niiden harvinaisuus. Osallistuminen aktiivisesti Eurooppa-tasoisiin sarkoomatutkimuksiin toisi uutta osaamista terveydenhoitoon sekä mahdollistaisi uusien tutkimuslääkkeiden mahdollisimman laajan käytön myös Suomessa.
”EU:n on tehtävä Euroopasta houkutteleva tutkimusympäristö myös yhdysvaltalaisille lääkeyhtiöille. Suomalaisille tutkijoille on luotava edellytykset osallistua nykyistä enemmän kansainvälisiin kongresseihin. Hyvinvointialueilla on mahdollistettava tutkimuksen tekeminen myös työaikana. Kliiniset tutkimukset tuovat paitsi rahaa, niin ne myös lisäävät henkilöstön osaamista ja sitoutumista. Sponsoreita ja tutkijoita pitää saattaa yhteen. Meillä on kaikki edellytykset nousta merkittäväksi lääkekehitysmaaksi,” toteaa Sunela.
Tietoa aiheesta löytyy mm seuraavilta sivuilta.
Fimean sivuilta löytyy lista osallistujia hakevista tutkimuksista
EU-tasoinen kliinisten lääketutkimusten hakemisto euclinicaltrials.eu
EUPATI Suomen tutkimuspotilaille suunnattu opas kliiniseen lääketutkimukseen osallistumisesta
STT tiedote 19.5.2025 Kliiniset lääketutkimukset tuottavat merkittävää arvoa potilaalle ja yhteiskunnalle
STT tiedote 22.5.2024 Kliinisten lääketutkimusten tavoitteena löytää potilaille entistä parempia hoitoja
Kliinisen lääketutkimuksen uudet tutkimusasetelmat, Duodecim2017
Lääketeollisuuden tutkimussäätiön ja ESiOR Oy:n keväällä 2024 toteuttama selvitys
Yhdysvaltalainen sarkoomasivusto sarctrials.org
LISÄTIETOA: Kliinisten lääketutkimusten läpivienti ja lääkkeen saaminen markkinoille vaatii usean toimijan yhteistyötä
Suomessa Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea vastaa kliinisten lääketutkimuksien tutkimuslupahakemusten arvioinnista ja hyväksymisestä, kouluttaa ja tukee tutkimuksiin osallistuvia tahoja, osallistuu kansainväliseen yhteistyöhön sekä asiaan liittyvän lainsäädännön kehitystyöhön.
Valtakunnallinen lääketieteellinen tutkimuseettinen toimikunta Tukija arvioi tutkimushakemukset tutkimuseettiseltä näkökulmalta.
Ilman tutkimuspotilaita ei ole tutkimuksia. Kliiniseen lääketutkimukseen osallistuminen on vapaaehtoista ja siitä tehdään kirjallinen sopimus.
Spesifiset lääketutkimuskeskukset, joita Suomessa löytyy HUSista, Taysistä ja Turusta, rekrytoivat tutkimuspotilaita, tukevat kliinistä lääketutkimusta tekeviä sekä usein hoitavat vaiheen 1 tutkimuksiin liittyvien tutkimusnäytteiden ottamista.
Kliiniset lääketutkimukset viedään läpi syöpäkeskusten, hyvinvointialueiden, yliopistojen, tutkimuslaitosten tai lääketeollisuuden voimin.
Hyväksytysti suoritetun vaiheen 3 jälkeen myyntilupa on haettava EMA’lta (The European Medicines Agency). Suomessa Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto, Palko, tekee suosituksen sairaalalääkkeen käyttöönotosta. Lääkkeiden hintalautakunta, Hila, vahvistaa sairausvakuutuslain perusteella korvattavien avohoidossa käytettävien lääkevalmisteiden, kliinisten ravintovalmisteiden ja perusvoiteiden korvattavuudet ja tukkuhinnat. Hyvinvointialueet päättävät itsenäisesti sairaalalääkkeiden käyttöönotosta, mutta niitä ohjaavat Palkon suositukset.